נוירומוסקולרית לילדים

נוירומוסקולרית לילדים
ראש המעבדה:
פרופ' יורם נבו
טלפון: 03-9253613
דוא"ל: yoramne@clalit.org.il,
מנהל/ת המעבדה:
ד"ר נורית ינאי
טלפון: 054-4510985
דוא"ל: nurit.yanay@mail.huji.ac.il
צוות מחקר:
  • Dr. Rabie Malcolm, MD
סטודנטים:
  • PhD student: Konikov-Rosenman Jenya
  • PhD student: Goldfarb Itai
תחומי מחקר:

מטרת המחקר העיקרית של מעבדתנו היא לפתח תרופות חדשות לטיפול בניוון שרירים דושן ובקר וכן במחלות נוירומוסקולריות חשוכות מרפא נוספות. ניוון שרירים דושן היא מחלת השריר התורשתית הנפוצה ביותר בילדות. בילדים החולים,חולשת השרירים מחמירה בהדרגה ועד גיל 13 שנים הילדים מאבדים את כושר ההליכה והופכים מרותקים לכסא גלגלים . מרבית הילדים מתים בסוף העשור השני של חייהם כתוצאה מכשל נשימתי או לבבי .

מעבדנו מתמקדת בהבנת התהליכים הביוכימיים והמנגנונים המולקולריים המובילים לניוון שרירים וכן לתהליכים נוספים כמו דלקת כרונית ופיברוזיס שתורמים באופן נוסף להתקדמות והחמרת המחלה .אנחנו משתמשים במגוון תרופות אנטי-דלקתיות ואנטי- פיברוטיות וכן בשילוב של תרופות אלו בכדי לבלום את הדלקת והפיברוזיס בעכברי המודל למחלות אלו .

בנוסף,אנו משלבים אסטרטגיות שונות של תרפיה גנטית, טיפול באמצעות מולקולות קטנות וננוטכנולוגיה בה אנו משתמשים בליפוזומים ,אקסוזומים וחלקיקי- ננו אחרים כדי להעביר תרופות באופן ספציפי לשרירים . במעבדה אנו משתמשים בשיטות שונות הכוללות עכברי מודל למחלות שריר ,ביופסיות שריר מחולים, תאי לווין ראשוניים משריר וכן שימוש בטכניקות ביו -חישוביות. שימוש בפלטפורמה של ריצוף טרנסקריפטום בתפוקה גבוהה (RNA-Seq)אפשרה לנו לזהות גנים חדשים שאחראים על התחדשות של שריר. באמצעות המחקר המעבדתי והמידע המתקבל מחיות המודל אנו מרחיבים את הידע גם למחקר בבני אדם , כשביומרקרים שנמצאו במחקר המעבדתי משמשים לעזרה בבחינת היכולת לשפר פעילות גופניות בחולי דושן ובקר .

Figure 1. Model for the impaired regeneration mechanism in dy2J/dy2J mouse skeletal muscle (Yanay et al 2019).
Figure 2. Treatment with nano-liposomes (NSSL), remotely loaded with steroid decreased serum TGF-β and reduced diaphragm macrophage infiltration. In the long-term, NSSL-MPS demonstrated improved muscle strength and mobility compared to MPS as-is and induced lower tibia and lumbar vertebrae osteoporosis. (Turjeman and Yanay et al 2018)


פרטי איש קשר
נורית ינאי נייד: 054-4510985
ליצירת קשר עם המעבדה לנוירומוסקולרית לילדים, השאירו פרטים: